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“NewCo”无疑将成为2024年医药行业最热门的融资模式。

所谓“新公司”，是指药企剥离管线、注资换取股权和现金而共同成立的新公司。虽然融资金额相对有限，但也算是资本寒冬中的一条“突围”之路。

不过，“NewCo”合作虽然火热，但对于投资者来说并不完全利好。毕竟，上市公司要想成功变现“NewCo”，就需要剥离潜在的管线。在此过程中，上市公司在潜在管道中的权益将被显着稀释。因此，我们一直将“NewCo”视为药企孤注一掷的最后手段。

在NewCo模式在中国备受关注的同时，美国生物科技公司已经推出了以“专利权”为核心的新融资模式。通过回顾本次融资案例，我们希望能为国内药企带来一些新的融资思路。

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“专利权”融资

今年11月4日，美国生物科技公司Syndax宣布与Royalty公司达成融资协议。双方将基于潜在药物Niktimvo达成价值3.5亿美元的专利融资协议。

具体来说，Syndax将从Royalty获得3.5亿美元现金，而Royalty将获得Niktimvo美国销售额的13.8%的特许权使用费，直到累计付款达到8.225亿美元。

Niktimvo是一种抗CSF-1R抗体，于今年8月14日获得FDA批准，用于治疗至少两次治疗失败后体重至少40公斤的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和儿童患者系统治疗。双方合作的基础是对Niktimvo的厚望。尽管全球市场上有很多针对cGVHD适应症的药物，但Niktimvo是第一个针对驱动CSF-1R的抗体，预计将于2025年初在美国商业化。

值得注意的是，这并不是 Syndax 首次围绕 Niktimvo 进行融资交易。 Syndax很早之前就已经与Incyte达成了全球BD协议。 2021年9月，Syndax将Niktimvo的大部分全球商业化权授权给Incyte，Syndax仅保留美国市场50%的权益。

作为回报，Incyte需要支付Niktimvo美国研发费用的55%以及所有海外研发费用。此外，还需要向Syndax支付1.17亿美元的首付款和2.3亿美元的潜在里程碑付款，以及两位数的海外销售份额。

与“NewCo”模式的股权交割不同，“专利权”融资不涉及股权交割。为了保证投资的成功率，投资者往往会选择确定性相对较高的后期临床产品进行投资。

Royalty公司是一家专注于“专利权”交易的“毒品猎手”。参与了修美乐、依鲁替尼等多个知名药物的专利权交易。凭借“独特”的商业模式，Royalty于2020年成功在美股IPO，虽然股价持续暴跌，但也算当年美股市场热门公司之一。

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深入了解 CSF-1R 目标

Royalty愿意投资Niktimvo的本质原因是看好CSF-1R目标。

移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植后同种异体供体移植物中的T淋巴细胞受到受者发起的一系列“细胞因子风暴”的刺激，大大增强了其对受者抗原的免疫反应，从而引发移植物抗宿主病。针对受体靶细胞的细胞毒性攻击。其中，慢性移植物抗宿主病是白血病造血干细胞移植后长期存活者死亡的重要原因。也是严重影响患者生活质量的首要因素。

临床上，cGVHD的治疗主要包括糖皮质激素、环孢素、BTK抑制剂和JAK抑制剂。虽然可用的药物很多，但针对病因的针对性药物却很少。 2021年7月，赛诺菲ROCK2抑制剂Rezurock在美国正式获批用于cGVHD适应症，成为全球首个获批的靶向药物，但目前还只是后线药物。

与现有疗法不同，Niktimvo是一款单克隆抗体生物药，填补了现有疗法的空白，适用于满足体重要求且经过至少两次全身治疗后病情仍未得到控制的患者。尽管 Niktimvo 目前是一种晚期药物，但它有潜力用于治疗的早期阶段。 Incyte 正在进行一项中期研究，以评估该药物与鲁索替尼的组合。

如果Niktimvo能够在联合方案中取得成果，则有望成为cGVHD适应症的基石药物。或许，这才是Royalty愿意押注Niktimvo的真正原因。

除了cGVHD适应症外，CSF-1R靶点也是腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的靶点，但该适应症的市场竞争明显更加激烈。第一三共的 CSF-1R 抑制剂 Pexidartinib 于 2019 年 8 月上市，成为唯一获批的针对 CSF-1R 的 TGCT 靶向药物。但由于Pexidartinib副作用较高，被FDA给予“黑框”警告，可见安全性是该靶点的重要标准。

继第一三共之后，Deciphera Pharmaceuticals 的 vimseltinib 已达到 TGCT 3 期临床终点，目前正在美国和欧洲寻求商业化； SynOx Pharmaceuticals的Emactuzumab和Heyu的ABSK021均处于3期临床试验，预计将在未来两年内开发。同年获批上市。这些药物都对 Pexidartinib 的副作用进行了改善，或许其中就有改变 CSF-1R 靶点预期的药物。

总体而言，CSF-1R靶点的商业价值预计在未来两年内爆发式增长，尤其是针对cGVHD适应症。市场空间巨大，CSF-1R有潜力成为基石药物。

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制药企业需要发散思维

无论是传统的BD、NewCo，还是“专利权”融资，本质都是围绕创新药IP进行资本交易，但具体操作流程却截然不同。

“专利权”融资是一种“有限”出售，并不涉及药权的交付，而更像是基于“药”预期的赌注。对于交易双方来说，这种做法将最大限度地降低相互风险。

对于Royalty这样的投资机构来说，通过锁定一定预期的药品，用较小的资金换取数倍的利润，即使药品失败，也只是损失一小部分资金，没有必要为所选药物配备商业设备。团队完全是“扁平化”投资。

另一方面，药企不会遭受损失，“专利权”融资极好。本质上相当于二次质押融资。即使之前已经完成了传统的 BD 交易，您仍然可以转让您保留的权利。通过本次融资交易，药企可以提前获得宝贵的资金用于后续管线研发，不再需要承担商业化失败的风险；当药品销售符合条件时，药企还可以收回质押权益，保证股东的长远利益。

所谓资本市场不仅仅是股票市场。二级市场之外还有广阔的空间。 NewCo的意义在于突破药企对二级市场融资的执念。虽然这是一个突破，但还不够。随着中国医药行业的不断成熟，市场的融资选择将逐渐丰富，企业必须及早转变思路。

优质管道权益除出售外，还可以出租。